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標題: 高價值罕見病藥物入保一年後：每一個小群體都沒有被放棄！ [打印本頁]

作者: tfuyfgf 時間: 22-12-2 11:55 AM 標題: 高價值罕見病藥物入保一年後：每一個小群體都沒有被放棄！

諾西那生鈉注射液作為全球首款脊髓性肌萎縮症疾病修正治療藥物，2019年在中國大陸上市，2021年經過國家醫保談判，大幅降價被納入醫保。

脊髓性肌萎縮症是「萬里挑一」的疾病

脊髓性肌萎縮症是一種由於基因缺陷導致的罕見的遺傳性神經肌肉疾病，基因缺陷導致“運動神經元存活蛋白”的產量嚴重不足，運動神經元無法維持健康狀態而發生衰退和死亡。每1萬名出生的嬰兒中，約有1名脊髓性肌萎縮症患者。 ①泰坦凝膠瀰漫之夜美國保羅V8 紅金偉哥 2H2D持久液奧地利XXL增大軟膏 VIMAX陰莖增大丸 VIGRX PLUS 德國黑螞蟻生精片日本淑女剋星精華素一想就硬華佗神丹香港極品海狗丸永明神盾海狗丸臺灣本能INSTINCT 德國必邦

患者會出現進行性的肌無力和肌萎縮。如果沒有治療藥物，脊髓性肌萎縮症嬰兒型患者80%以上無法存活至2歲。

但脊髓性肌萎縮症並不僅僅局限於嬰幼兒，事實上，它的患病人群從嬰幼兒覆蓋到成人。有些患者擁有正常的童年，也能參加運動、學習、工作，直到成年甚至30多歲時，才發現自己的行動能力正在逐漸喪失。

而脊髓性肌萎縮症最可怕的地方就在於，這也是一種進展性的疾病。這意味著，如果不加治療，病情會隨著時間推移不斷惡化。患者會逐漸喪失運動神經元，進而出現運動功能的下降，並伴隨其他系統的併發問題，包括骨骼、消化、呼吸等。只有儘早開啟治療，才能最大程度地保留運動神經元，穩定病情，實現改善。

從無葯可醫到有藥

圖片

在疾病修正治療藥物出現前，脊髓性肌萎縮症患者只能接受姑息治療或癥狀管理。

2016年，全球首款脊髓性肌萎縮症疾病修正治療藥物諾西那生鈉注射液上市，才最終改變了疾病自然病程，也改變了患者的命運。諾西那生鈉注射液是全球首個獲批的脊髓性肌萎縮症疾病修正治療藥物，可改變SMN2基因的剪接，彌補SMN1表達缺陷，從而改善運動功能、提高生存率，改變脊髓性肌萎縮的疾病進程。

雖然相比其他單基因病還沒有藥物治療，脊髓性肌萎縮症患者在單基因病種病患中，是一個幸運的群體。然而，曾經高昂的價格卻也讓大部分患者望而止步。美國maxman增大丸美國VVK膠囊英國KKPLUS 催情卡宴CAYENNE 美國GOODMAN陰莖增大丸印度神油德國益粒可西班牙金蒼蠅催情水惡魔丘比特 GHB FM2 DDK 綠騎士持久液日本夜狼持久液

“就算賣了房子也不夠，而且就算勉強湊齊一針的錢，對於爸媽來說，無論選擇給誰注射都會非常心痛，我們只能期盼這個葯進醫保的那天。” 黃莉（化名）說，這期間，她和弟弟沒有做任何治療，能明顯感受到身體功能在明顯的退化，四肢越來越無力，呼吸越來越費勁，吞咽也越來越吃力......

等待的時間是難熬的，這期間他們也曾多次寫信呼籲將該葯納入醫保。直到去年年底，在得知諾西那生鈉大幅降價進入醫保後，黃莉一家人都哭了，“就是等到希望的那種感覺，至今都無法忘記。 “黃莉說。

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